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Adhera拜耳子公司以新颖的方法针对帕金森氏症

发布时间:2022年04月28日    点击:[0]人次

Adhera,拜耳子公司以新颖的方法针对帕金森氏症

通过两家子公司,生命科学巨头拜耳正在 对 帕金森病进行多次尝试。BlueRock Therapeutics 在 I 期干细胞研究中为其第一位患者给药,而Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)正在 Ib 期研究中评估对该疾病的基因疗法治疗。

拜耳 于 2019 年收购了 BlueRock,去年收购了 AskBio, 以加强其细胞和基因治疗业务中国机械网okmao.com。拜耳认为,细胞和基因疗法可以找到帕金森病的根本原因,而不是治疗症状。

BlueRock使用真正的多巴胺能神经元, 旨在重新支配人脑的受影响区域并逆转退化过程,它认为这可能会恢复运动功能。

该公司成功地为一名患者注射了 DA01,这是一种多能干细胞衍生的多巴胺能神经元。BlueRock 的 I 期试验只有 10 名患者,规模很小。

在这项研究中,患者将接受外科手术,将产生多巴胺的细胞移植到壳核中,壳核是受帕金森病影响的大脑深部结构。该研究的目的是评估移植手术后一年内 DA01 细胞移植的安全性和耐受性。

作为次要目标,BlueRock 将评估移植后一年和两年内移植细胞存活和运动效果的证据。这将提供有关移植细胞的持续安全性和耐受性的信息。

与此同时,AskBio 正在招募患者参与其正在进行的帕金森氏症 Ib 期研究,帕金森氏症是最常见的神经退行性运动障碍,仍未治愈。AskBio 将利用其 Pro10 AAV 平台将其人类神经胶质细胞系衍生的神经营养因子 (GDNF) 基因疗法施用于壳核。

拜耳指出,使用 AAV-GDNF 的长期研究表明,GDNF 的持续表达可以促进啮齿类动物和非人类灵长类动物模型中脑神经元的再生和显着的运动恢复。与 BlueRock 一样,AskBio 的 Ib 期将包括十名患者。

拜耳细胞和基因疗法负责人 Wolfram Carius 吹捧这两种疗法对帕金森病患者的潜力,他称其为巨大的。

“这是第一次,有可能阻止和逆转这种退行性疾病,并真正帮助满足其高度未满足的医疗需求的患者。临床试验的开始代表着一个真正突破性的治疗选择的开始,以显着改善患者的生活,”卡里乌斯在一份声明中说。

除了拜耳为应对帕金森病所做的努力外,Adhera Therapeutics 今天上午还宣布将 获得一种 针对该病的新型药物。Adhera 与 Melior Pharmaceuticals II 签署了一份意向书,以开发 MLR-1019(armesocarb),一种新的疗法。据 Adhera 所知,MLR-1019 是当今唯一解决 PD 运动和非运动方面的候选药物。

Armesocarb 是外消旋混合物 mesocarb 的活性药物成分,它是一种高度选择性的多巴胺再摄取抑制剂,于 1971 年在前苏联首次获得批准。 直到 2008 年因商业原因停止生产之前,它一直用于特定的精神科和中枢神经系统适应症,阿德拉说。Melior 开始调查这种药物在帕金森病中的潜力,并最终在将其出售给 Adhera 之前获得了使用权。

两家公司预计 MLR-1019 将提高常用处方药左旋多巴的抗帕金森病活性,以帮助控制与帕金森病相关的运动症状,并减轻左旋多巴引起的运动障碍、随意运动障碍。此外, Adhera 预计该资产将解决与该疾病相关的白天过度嗜睡和认知缺陷。

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